英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法

发布时间:2024-03-02 14:47:49 来源: sp20240302

新华社伦敦11月17日电(记者郭爽)英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。

英国药品与保健品管理局在当天发布的一份声明中说,在经过安全性、有效性等方面的严格评估后,该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用,用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。

这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞,并在实验室中编辑细胞中的基因,然后回输到患者体内,使患者身体能够产生功能性血红蛋白。

镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引发的遗传性血液病。镰状细胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多见,患者会经历非常严重的疼痛、严重且危及生命的感染,以及贫血。英国约有1.5万人患有镰状细胞病。输血依赖型β地中海贫血主要影响地中海、南亚、东南亚和中东地区的人群,可能导致严重贫血,患者通常每3至5周需要输血一次。

根据英国药品与保健品管理局的声明,临床试验数据显示,镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%,输血依赖型β地中海贫血患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月不需要输入血红细胞的比例为93%。

此前,骨髓移植是这两种疾病患者唯一的永久性治疗选择,但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者,并仍存在排异风险。

CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”,原本是细菌防御病毒侵入的一种机制,被科学家用于编辑基因。法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳因为开发出相关技术而获得2020年诺贝尔化学奖。这项技术已成为可高效、精确、程序化修改细胞基因的工具。

(责编:苏缨翔、刘叶婷)